Seshagiri Buddana는 미국과 유럽의 삶을 변화시키고 있는 강력한 새로운 낭포성 섬유증 약물에 대해 알게 되었을 때, 그 약물이 어린 시절의 대부분을 병원 침대에서 보낸 아들 Hemanth를 도울 수 있다는 희망으로 가득 찼습니다. 하지만 그 가족은 인도에 살고 있기 때문에 약을 구할 수 없었습니다.
보스톤에 본사를 둔 대형 생명공학 회사인 Vertex Pharmaceuticals는 인도나 개발도상국의 거의 모든 곳에서 이 약을 사용할 수 없도록 하고 있습니다. 회사는 그것을 팔려고 하지도 않고 현지 회사가 그것을 만들도록 허용하지도 않습니다. Vertex는 수많은 국가에서 특허를 추구함으로써 잠재적인 제네릭 경쟁자를 차단하고 있습니다.
Hemanth는 9번째 생일을 하루 앞둔 12월에 세상을 떠났고 18개월 그가 미국에 살았다면 Trikafta라는 약을 받을 자격이 있었을 것입니다.
아시아, 아프리카, 라틴 아메리카 전역에서 Hemanth와 같은 가족들은 Trikafta가 부유한 국가에서 수만 명의 낭포성 섬유증 환자의 삶을 변화시키는 것을 지켜보고 있지만 그들이 약을 구하려는 노력에서 매번 회사에 의해 차단된다고 말합니다.
트리카프타, 하루 3정으로 복용, Vertex의 4가지 낭포성 섬유증 약물 중 가장 강력하고 널리 사용되는 약물입니다. 이상의 정가로 $322,000 미국에서는 매년 환자의 일생 동안 수백만 달러의 비용이 들 것으로 예상됩니다. 분석 영국의 연구원들이 이끄는 연구팀은 약 5,700달러의 추정 비용으로 1년치 약을 제조할 수 있음을 발견했습니다.
Vertex는 Trikafta가 2019년 처음 승인된 이후 150억 달러 이상의 매출을 보고했습니다.
이번 주, 4개 대륙 4개 국가의 환자와 그 가족 그룹은 정부가 지적 재산권 보호를 무효화하고 저비용 제네릭 버전의 Trikafta를 수입하거나 현지에서 제조할 수 있도록 법적 및 규제 조치를 시작했습니다. 강제 라이선스로 알려진 프로세스에 따라 제네릭 제조업체는 Vertex에 로열티를 지불하게 됩니다.
세 가지 조치는 인도, 우크라이나 및 남아프리카 공화국에서 이루어지며 Vertex가 약물을 사용할 수 있도록 노력하는 것을 방해하고 있다고 환자와 가족이 말합니다. 네 번째는 Vertex가 승리를 노리는 브라질입니다. 적용 범위 마약을 위해; 환자와 가족의 우려는 브랜드 약이 너무 비싸다는 것입니다.
낭포성 섬유증은 폐와 소화 시스템을 손상시키는 유전병입니다. 환자는 종종 성인 초기에 사망하지만 Trikafta는 수명을 획기적으로 연장.
“전 세계 모든 환자가 인터넷에 접속할 수 있고 이 약을 원합니다.”라고 터키의 환자 대변인인 Christine Noke는 말했습니다.
이론적으로 개발도상국의 환자에게 접근하면 제약 회사에 더 많은 수익을 가져다 줄 것입니다. 그러나 일부 제조업체는 고소득 국가에서 더 많은 비용을 청구할 수 있는 능력을 약화시킬 수 있기 때문에 더 낮은 가격으로 가난한 국가에서 의약품을 제공하는 것을 거부합니다.
변형성 낭포성 섬유증 치료제를 독점하고 있는 Vertex는 전 세계적으로 접근성을 높이기 위해 노력하고 있다고 말했습니다.
“우리 팀은 어려운 경제 상황과 제한적인 의료 서비스로 인해 접근 장벽이 높은 저중소득 국가 및 저소득 국가를 포함하여 다양한 경로를 통해 전 세계에서 더 많은 환자에게 접근할 수 있도록 매일 노력하고 있습니다. Vertex의 대변인인 Heather Nichols는 말했습니다.
Nichols 씨는 Vertex가 저소득 국가에서 “제품 기부 프로그램”을 시작했다고 말했습니다. 그녀는 회사가 브라질, 폴란드, 불가리아, 에스토니아, 그리스, 라트비아, 슬로바키아, 슬로베니아, 루마니아 및 오만에서 적어도 하나의 낭포성 섬유증 약물에 대한 접근을 어떤 형태로든 제공했다고 말했습니다. 회사는 자원이 부족한 국가가 Trikafta에 액세스할 수 있는 지정을 거부했습니다.
낭포성 섬유증을 유발하는 유전적 결함은 Trikafta가 작동하는 데 필요한 특정 돌연변이와 마찬가지로 북유럽 조상의 사람들에게 가장 흔합니다. 개발도상국의 낭포성 섬유증 환자 중 진단을 받고 이 약물을 사용할 수 있는 환자의 수는 알려져 있지 않지만 다음과 같은 것으로 여겨집니다. 수천의 수.
인도에서는 최근 조사에서 600 진단된 낭포성 섬유증 환자. 인도를 세다 수만의 진단되지 않은 환자의 경우, 일부 연구자들은 인도의 총 낭포성 섬유증 인구가 유럽보다 높다고 추정합니다.
낭포성 섬유증이 있는 소수의 인도인이 Trikafta에 적합하도록 하는 돌연변이를 가지고 있는 것으로 여겨지지만, 인도 인구의 규모는 Trikafta의 혜택을 받을 수 있는 엄청난 수의 환자로 변환됩니다.
사망한 인도 소년 Hemanth Buddana는 잦은 폐 감염에 대한 치료와 항생제를 받았지만 인도에서는 그가 숨을 쉬거나 체중을 늘리는 데 도움이 될 수 있는 것이 거의 없었습니다. 하이데라바드에 있는 집에서 침대에 누워 그림을 그리고 새로운 언어를 말하는 법을 독학했습니다.
유전자 검사 결과 그는 Buddana가 Google의 운영 관리자로 받는 연봉의 20배에 달하는 미국 정가가 있는 Trikafta에 들어갈 자격이 있음이 확인되었습니다. 그는 다른 부모들과 함께 인도 정부가 자녀를 위해 Trikafta를 얻을 수 있는 방법을 찾도록 촉구했습니다. 그러나 진전이 없었습니다.
하이데라바드에 사는 Shwetha Sree는 “그들은 그것이 기적의 약이라고 말하지만 필요한 모든 사람이 사용할 수 없다면 기적이 아닙니다.”라고 말했습니다. 그녀의 5살 난 아들 Vihaan은 낭포성 섬유증을 앓고 있으며, 그가 미국에 살게 된다면 6살이 되었을 때 약을 받을 수 있는 돌연변이를 가지고 있습니다.
2000년대 초 사하라 사막 이남 아프리카에서 HIV 치료제에 대한 접근권을 놓고 투쟁한 이후 일부 제약 회사는 개발도상국에서 수익성이 있지만 훨씬 낮은 가격으로 의약품을 판매하기로 합의했습니다. 회사는 또한 때때로 해당 지역에서 제품을 판매하기 위해 의약품 수입업자와 협력합니다.
허가받지 않은 곳에서 절박한 환자들에게 제약회사가 제품을 공급하는 자비로운 사용도 있다. 버텍스는 이런 방식으로 전 세계 6,500명의 환자에게 무료로 의약품을 제공했다고 밝혔다. 회사는 구체적으로 어디에서 그런 식으로 약을 제공했고 어디에서 여전히 그렇게 하고 있는지 밝히기를 거부했습니다.
회사는 또한 자발적 라이선스에 동의하여 제네릭 제조업체가 일반적으로 로열티를 받는 대가로 특정 국가에서 의약품을 만들고 판매할 수 있도록 허용할 수 있습니다.
제네릭 제조업체에 2차 라이선스를 발급하여 프로세스를 중개하는 유엔 지원 비영리 단체인 The Medicines Patent Pool은 Vertex와 접촉한 적이 없다고 말했습니다.
신약은 일반적으로 가난한 국가에 도달하는 데 더 오래 걸립니다. 그러나 Vertex가 그들에게 어떤 형태의 액세스도 제공하지 못한 것에 대한 불만은 낭포성 섬유증 환자를 온라인으로 불러모았고 강제 라이선스를 위한 조직적인 캠페인으로 이어졌습니다.
정부는 종종 자본 시장이 지적 재산 보호의 벽에 놀라운 균열로 간주하는 경향이 있는 강제 라이선스를 수행하는 것을 꺼립니다. 그럼에도 불구하고 정부가 강제 라이선스 발급을 거부하더라도 환자의 행동은 Vertex가 해당 국가에서 Trikafta를 사용할 수 있도록 압력을 가할 수 있습니다.
낭포성 섬유증이 있고 Trikafta 자격이 있는 남아공의 38세 투자 은행가 Cheri Nel은 Vertex에 접근하여 회사가 액세스를 늘리고 수익과 지적 재산을 보호할 수 있는 몇 가지 방법을 제안했다고 말했습니다. 그녀는 아무데도 가지 못하고 이제 남아프리카에서 활동을 이끌고 있다고 말했습니다.
그녀는 “균형이 있습니다. 조사하고 연구 개발을 수행하도록 기업에 인센티브를 제공하기를 원합니다.”라고 그녀는 말했습니다. “하지만 그들이 제네릭을 팔려고 하지도 않기 때문에 우리가 제네릭을 수입하도록 허락하는 것이 그들에게 재정적 피해를 주지 않습니다.”
Vertex는 남아공의 의약품 규제 기관에 Trikafta를 등록하지 않았지만 회사는 최근 그곳의 유통업체와 계약을 체결했다고 월요일에 밝혔습니다.
The New York Times가 본 특허 출원에 따르면 많은 국가에서 Vertex는 제네릭 제조업체가 그곳에서 약을 판매하는 것을 막는 특허를 찾고 있습니다. 이 회사는 Vertex 약품의 저가 제네릭 버전을 만드는 아르헨티나의 여러 제조업체 중 하나인 Gador와 법적 싸움을 벌이고 있습니다.
아르헨티나는 Vertex가 특허 보호에 관한 글로벌 조약에 가입하지 않았기 때문에 Vertex의 지적 재산권을 인정하지 않습니다. Gador의 과학자들은 Vertex 약물을 역설계하여 아르헨티나 환자들에게 판매하기 시작했습니다. 그런 다음 외국에서 온 환자들이 암시장에서 교환되는 페소를 사용하여 연간 18,000 달러에 불과한 약을 사기 위해 아르헨티나로 날아가기 시작했습니다.
2010년대 후반 Gador는 또 다른 고가의 Vertex 낭포성 섬유증 치료제인 Orkambi의 저가 버전을 수입하기 위해 터키 정부와 거래를 시도했습니다. 2018년 Vertex는 Gador가 Vertex의 특허를 침해했다고 주장하며 터키 법원에 소송을 제기했습니다. Vertex가 이겼고 정부는 Gador 거래를 포기했습니다.
2021년 유럽 일부 지역에서 Trikafta를 사용할 수 있게 된 후 터키의 환자들은 약을 얻기 위해 정부를 고소하기 시작했습니다.
오늘날 터키 사회 보장 시스템을 성공적으로 고소한 100명 이상의 환자가 Vertex 약물을 복용하고 있으며 대부분은 현재 Trikafta입니다. 터키의 주요 낭포성 섬유증 센터의 소아 폐학 책임자인 Bulent Karadag 박사는 Trikafta에 적격한 것으로 확인되었지만 받을 수 없었던 환자가 250명 더 있다고 말했습니다.
“일부 환자들은 변호사를 고용하는 것은 고사하고 병원까지 가는 버스표조차 감당할 수 없다고 말합니다.”라고 그는 말했습니다. Trikafta의 1년 공급에 대한 미국 정가는 터키의 최저 임금 근로자 연봉의 거의 60배입니다.
Vertex의 약물이 나오기 전까지 환자들은 선택할 수 있는 옵션이 거의 없었습니다. 주로 호흡을 조금 더 잘할 수 있도록 도와주는 완화 치료와 가능하다면 폐 이식을 받을 수 있었습니다. Vertex의 약물은 슬러지 점액으로 환자의 폐가 막히는 것을 방지하여 질병의 근본 원인을 해결했습니다.
Trikafta는 환자를 돕는 데 놀라울 정도로 효과적입니다. 더 나은 호흡, 병원에서 벗어나 삶을 연장합니다. 환자와 의사들은 약물의 효과가 거의 즉각적으로 나타난다고 말합니다.
22세의 Raphaelle Pereira는 브라질의 Curitiba 시에서 폐 이식을 위해 수년 동안 기다리고 있었습니다. 2021년까지 그녀의 체중은 80파운드로 떨어졌고 더 이상 화장실에 갈 힘도 없었습니다. 가족은 미국에서 Trikafta 2개월 분량을 구입하기 위해 부동산을 팔고 54,000달러를 긁어 모았습니다.
“며칠 동안 복용하고 나서 그냥 일어나서 ‘샤워할 것 같아요.’라고 말했습니다. 온 가족이 충격에 빠졌다”고 말했다. “며칠 전에는 팔도 들 수 없었습니다.”
약물이 그녀의 상태를 어떻게 변화시켰는지에 대한 데이터를 가지고, Ms. Pereira는 법적 절차를 사용하여 브라질의 공중 보건 시스템이 그녀를 위해 안정적인 공급을 구입하도록 했습니다. 그녀는 현재 축구 해설가로서의 경력을 쌓기 위해 노력하고 있습니다.
개발 도상국에서 Trikafta를 얻는 데 장애물은 제품의 가용성을 넘어선 것입니다. 엄청난 수의 환자가 진단되지 않은 상태로 남아 있습니다. 진단을 받은 사람들은 약물이 작동하는 데 필요한 돌연변이 중 하나가 있는지 여부를 결정하기 위해 값비싼 유전자 검사를 받을 가능성이 낮습니다.
북유럽 혈통 환자의 약 90%가 약물이 작용하는 데 필요한 가장 일반적인 돌연변이를 가지고 있으며 중동, 아시아 및 아프리카 환자는 훨씬 적습니다. 인도의 추정치는 다음과 같습니다. 19~44%.
Vertex는 가난한 국가에서 낭포성 섬유증 환자의 유전학을 더 잘 이해하기 위한 학술 프로젝트에 자금을 지원하고 있습니다. 프라하의 유전학자인 Dr. Milan Macek Jr.는 자원이 부족한 국가의 의사들과 협력하여 기꺼이 환자의 혈액 샘플을 수집하고 분석하고 있습니다. 그는 동유럽, 중동 및 중앙 아시아에서 가장 흔한 돌연변이를 가진 수백 명의 진단 환자를 확인했습니다.
남아공에서 활동 중인 벨린다 넬(Belinda Nell)은 두 자매가 낭포성 섬유증으로 점점 허약해짐에 따라 버텍스(Vertex)의 약물에 대한 소식을 면밀히 따랐습니다.
2014년에 Nell과 그녀의 자매인 Lorryn은 병에 걸려 죽어가는 세 번째 형제인 Jennifer를 간호했습니다. Nell은 Lorryn에게 자신이 같은 운명을 겪지 않도록 하겠다고 약속했고, 2022년 초에 그녀를 위해 몇 달 분량의 Trikafta를 얻을 수 있었습니다. 그러나 Lorryn의 폐가 너무 손상되어 지난 10월 사망했습니다.
Nell은 “모든 곳의 어린이들이 어릴 때부터 접근할 수 있도록 하는 것이 중요합니다. 그래야 그들이 제가 제 자매들에게서 본 것처럼 마지막 단계를 견디지 않을 것입니다.”라고 말했습니다.
엘리프 인스 이스탄불에서 보고를 제공했습니다.
