브리트니 본즈가 출산 예정일 10주 전에 구급차 안에서 셋째 아들을 낳을 무렵, 그녀는 더 이상 약품 Makena를 신뢰하지 않았습니다.
이 약물은 조산을 예방하고 아기의 건강을 개선하기 위한 것이었습니다. 그러나 아들 피닉스가 83일 동안 NICU에 입원하게 된 Bonds 부인에게는 효과가 없었습니다. 2살인 그는 여전히 많은 건강 문제를 안고 있습니다.
Makena는 논쟁의 여지가 있는 알츠하이머병과 같은 또 다른 예입니다. 마약 아두헬름 — 효과가 있는지 여부에 대한 상당한 의구심이 남아 있음에도 불구하고 FDA가 신속하게 시장에 출시한 약물.
Aduhelm의 승인에 대한 계속되는 논쟁은 약물이 시장에 출시될 수 있는 신속한 경로에 대한 관심을 다시 불러일으켰습니다. ㅏ 청구서 의회에서 한 공화당원이 후원하면 회사가 약품을 승인받고 계속 사용할 수 있도록 하는 것이 훨씬 더 쉬워질 것입니다. 주요 민주당원의 제안은 FDA는 신속 추적 약물에 대한 확실한 답변을 얻고 미흡한 경우 시장에서 제거할 수 있는 더 많은 권한을 부여합니다.
그러나 패스트 트랙 프로세스에 제한을 두려는 모든 노력은 강력한 제약 산업의 분노를 불러일으킬 가능성이 있습니다. 미국 상위 부문 작년 로비 지출에서 많이 쓴다 정치 캠페인에.
비영리 소비자 옹호 단체인 퍼블릭 시티즌(Public Citizen)의 이사인 마이클 캐롬(Michael Carome) 박사는 “제약 업계가 승인 가속화에 대한 규정을 강화하는 것에 대해 엄청난 저항이 있을 것이라고 생각합니다.”라고 말했습니다.
10년 동안 Makena에 대한 질문이 남아 있었습니다. 연구는 보여주었다 그 약은 위약과 같은 효과를 나타냈다. FDA는 약물 복용을 제안했습니다 시장에서 떨어져 1년이 넘었습니다. 그것은 일부 비평가들이 주장하는 것이 과학을 초월한 약물 승인 절차라고 주장하는 것에 집중할 Makena의 운명에 대한 청문회를 개최할 계획입니다.
Bonds 여사는 약의 이전 소유자인 AMAG Pharmaceuticals를 상대로 한 소송에서 원고 13명 중 한 명으로 약품이 시장에서 퇴출되기를 원합니다. 그녀는 “나에게는 효과가 없었고 다른 사람들에게도 효과가 없다는 것을 알고 있다”고 말했다.
현재 이 약을 소유하고 있는 Covis Pharma는 다가오는 청문회에서 Makena가 처음에 도움을 주었던 여성, 즉 선진국에서 가장 높은 조산율에 직면한 아프리카계 미국인 여성에게 Makena가 진정으로 효과적이라고 주장하면서 FDA의 결정에 반대할 계획입니다. .
미숙아는 또한 사망하거나 장애로 태어날 위험이 높습니다. 플로리다 주 사라소타에 있는 흑인 산모-태아 의학 전문가인 워싱턴 힐 박사는 “이 일에는 많은 감정이 개입된다”고 말했다. 그는 수십 년 동안 위험에 처한 여성에게 약을 처방해 왔으며 상담 비용으로 1,200달러를 받았다고 말했다. 그는 인터뷰에서 “나는 이 약이 내가 함께 일했던 환자들에게 효과가 있다고 느꼈다”고 말했다.
30년 전에 시작된 가속화된 승인 프로그램의 수명 동안 FDA는 사용 가능한 과학 기반 증거와 약물에 대한 접근에 대한 열정적이고 때로는 필사적인 간청을 저울질해야 했습니다.
그 수십 년 동안 기관은 278 승인 12월 현재 프로그램에 따라 승인은 약물이 생존을 연장하거나 삶의 질을 향상시킨다는 것을 증명하지 않습니다. 대신, 종양 수축과 같은 긍정적인 결과가 있는 단일 연구를 기반으로 약물을 시장에 출시할 수 있으며 후속 연구에서 이점이 입증되면 시장에 출시할 수 있습니다.
심각한 상태와 충족되지 않은 의학적 요구를 의미하는 이 경로를 통해 환자는 생명을 구하는 약물에 조기에 접근할 수 있게 되었으며, 이는 생명공학 혁신 기구인 BIO와 같은 산업 그룹의 자랑거리입니다. 바이오 대표 의원들에게 말했다 지난 주 그는 제약사들이 실제 증거를 사용하여 가속화된 승인 약물이 효과가 있음을 더 빨리 증명할 수 있는 계류 중인 계획을 지지했습니다. 제약사를 대표하는 PhRMA는 현재 형태의 프로그램을 지원한다고 말했다.
그러나 비평가와 감시 단체는 메디케어가 수십억을 썼다 제약사가 필요한 후속 연구를 완료하기 위해 발을 끌더라도, 가속화된 승인 약물에 대해서는 바람직하지 않은 경우 약물 중단으로 이어질 수 있습니다. 어떤 경우에는 효과가 거의 나타나지 않는 신속 추적 약물이 어쨌든 시장에 남아있었습니다.
과학을 가속화하는 것은 오랫동안 어려움을 겪었습니다. FDA는 심하게 비판 신속 심사를 거쳐 승인된 진통제인 Vioxx에 대한 조치에 대해 나중에 철회 2004년에 심장마비와 뇌졸중을 증가시킨다는 연구 결과가 나왔습니다. 2016년 21세기 치료법에 따라 신속 심사를 위한 더 많은 방법이 허용되었습니다.
Aduhelm 승인 토론에 이어 FDA는 다음 주 자문 패널이 검토할 때 또 다른 조사에 직면해 있습니다. 새로운 약, Amylyx, 치명적인 신경 장애인 근위축성 측삭 경화증용. 이 약은 미충족 수요가 있는 심각한 질병에 대한 신속한 승인을 위한 한 가지 기준을 충족하지만 제조업체는 전통적인 승인을 모색하고 있습니다.
FDA 대변인 에이프릴 그랜트(April Grant)는 현재 가속화된 승인 상태에 대해 FDA가 제약사들이 적시에 약물에 대한 후속 연구를 완료할 수 있도록 노력하고 있다고 말했습니다. 권한에 격차가 있음을 발견하면 “기관은 이러한 격차를 줄이기 위해 의회와 협력할 것”이라고 Grant는 말했습니다.
가속화된 프로그램의 역사는 1988년 AIDS가 발병했을 때 FDA의 전면 단계에 대한 소란스러운 항의로 거슬러 올라갑니다. 활동가 에이전시 본부에서는 수천 명의 젊은이들이 죽어가고 있을 정도로 일을 거의 하지 않았다는 사실에 분노했습니다.
그들은 보도 분필로 서로의 몸을 윤곽을 그렸습니다. 경찰은 집타이로 수갑을 채우고 끌고 갔다.
1988년 시위 조직을 도운 Mark Harrington은 의료 치료에 대한 접근을 옹호하는 치료 행동 그룹의 전무 이사입니다. 그는 난폭한 시위가 신약에 대한 접근을 촉진하기 위한 논의로 이어졌다고 말했다.
처음에는 유망해 보였던 약물이 부족했지만 90년대 중반에는 프로테아제 억제제가 바이러스 수치를 낮추고 의학적 기적을 가져왔습니다.
Harrington은 “결론은 가속화된 승인 규정이 효과가 있었다는 것입니다.”라고 말했습니다. “그들은 더 많은 회사를 공간으로 끌어들이는 데 도움이 되었습니다. 효과적인 치료법의 발견으로 이어졌습니다.”
그러나 Harrington 씨와 다른 사람들은 연구자들이 환자에게 최소한의 이득을 제공하는 가속화된 승인 약물을 식별하는 것을 우려의 눈으로 지켜보았습니다.
1992년 이후 가속 승인을 받아 승인된 253개의 약물 중 거의 절반(112개)이 생존을 연장하거나 삶의 질을 향상시키는 것으로 입증되지 않았습니다. 조사에 따르면 작년에 출판된 The BMJ에서 24개의 약물이 5년 이상 시장에 출시되었습니다.
또 다른 연구 1992년 이후 승인된 93개의 암 치료제 중 20%가 전체 생존 기간을 연장하는 것으로 입증된 반면, 나머지는 후속 연구 결과 종양 성장 지연과 같은 약간의 이익을 보인 후에도 시장에 남아 있었습니다. FDA는 전반적인 생존 개선을 달성하는 데 몇 년이 걸리기 때문에 평가하기 어려울 수 있다고 말했습니다.
그 연구는 한 약물인 Avastin이 뇌암인 교모세포종을 치료하기 위해 가속화된 승인을 얻었다고 보고했습니다. 후속 연구에서 연장된 생존 기간이나 삶의 질 향상이 나타나지 않았지만 Avastin은 2017년에 여전히 그 용도에 대한 완전한 승인을 받았습니다.
동일한 약물이 유방암 치료에 사용되었으며 유일한 예입니다. FDA 취소 2011년 암 환자에게 허용해 달라는 감정적 간청에도 불구하고 약물의 1회 사용에 대한 승인을 가속화했습니다.
2010년 FDA는 다음과 같은 결정을 철회했습니다. 철회하다 위험한 저혈압 환자를 위한 미도드린은 제약사에 “약물의 이점에 대한 증거를 제공할 수 없었다”고 말한 지 불과 한 달 만에.
사실 Makena의 제조사들은 그 판례를 인용 조산약을 계속 사용할 수 있어야 한다고 주장하면서. 마케나 제조사는 FDA에 “약물에 대한 지지와 접근 권한 상실에 대한 우려로 촉발된” 혈압약에 대한 경로를 변경했다고 상기시켰다.
이 약의 현재 소유자인 코비스는 환자 그룹에 자금 지원 Preterm Birth Prevention Alliance라고 불리는 이 단체의 회원들은 청문회에서 약물의 운명에 대해 증언할 수 있습니다.
Makena의 이야기는 의학적 미스터리로 시작됩니다. 과학자들은 인간의 출산 과정을 유발하는 요인이 무엇인지 확신하지 못합니다. 2003년 결과와 함께 이를 미연에 방지할 수 있는 실마리가 등장한 것으로 보입니다. 연구의 약물의 활성 성분인 프로게스테론 호르몬의 한 형태.
많은 고위험 흑인 여성을 포함하는 연구, 그것을 보여주었다 약을 먹는 사람들은 보았다 34% 감소 대조군에 비해 조산의 위험이 있습니다.
FDA 통계 검토 연구의 ‘데이터가 효과에 대한 설득력 있는 증거를 제공하지 않는다’고 결론지었습니다. 보고서에 따르면 주요 우려 사항은 임신 18주 또는 그 이전에 시작했을 때 약물이 가장 효과적인 것처럼 보였고, 이때 태아나 신생아의 사망률도 “가장 두드러진” 것으로 나타났습니다.
그럼에도 불구하고 FDA는 2011년에 약물 가속화 승인을 승인했으며 재발성 조산 위험을 줄이기 위해 승인된 유일한 약물로 남아 있습니다. 최고의 의료 학회, 승인 된 자금 그 약의 제조사로부터 그 사용을 승인했고, Makena는 너무 일상적으로 처방되어 미국에서 공부하기가 어려웠습니다.
그러나 2019년까지 대부분 유럽에서 수행된 대규모 연구 결과가 나왔습니다. 그들은 약물이 효과가 없다고 제안했습니다. 약물을 복용하는 동안 조산을 한 여성의 비율은 위약을 투여받은 여성과 거의 같았습니다.
FDA는 113명의 흑인 여성을 포함하여 미국에 혜택을 받은 환자의 하위 그룹이 있는지 확인하기 위해 데이터를 조사했습니다. 그것 하나를 찾을 수 없습니다. FDA는 2020년 10월 발표 그것은 약물의 사용을 중단하기를 원했습니다.
약품 제조사인 AMAG Pharmaceuticals는 청문회를 요청했습니다. 부분적으로 논쟁 연구 결과 그들의 약물이 고위험 흑인 여성에게 도움이 되었는지 여부에 대한 의문이 남았습니다. 코비스 파마의 프란체스코 탈라리코(Francesco Tallarico) 법률 고문은 “이 두 시험의 결과를 고려할 때 추가 연구가 가치가 있다고 본다”고 말했다.
걱정이다 다른 사람들과 공유 하버드 의과대학 명예교수인 Dr. Michael Greene을 포함하여 재정적 이해관계가 없는 사람들. 그와 동료들은 두 번째 연구가 흑인 여성을 거의 포함하지 않았기 때문에 “힘이 부족했다”고 말했습니다.
“다수에게 도움이 되지 않는다는 이유로 소수에게 도움이 되는 약물의 표지된 적응증을 빼는 것이 정말 공정하고 공평합니까?” New England Journal of Medicine의 부편집장인 Dr. Greene은 말했습니다. “그것은 우리에게 정말 공정하지 않은 것 같았습니다.”
약물에 대한 논쟁이 산모-태아 의료계를 분열시켰다고 사라소타의 산모-태아 전문가인 Dr. Hill은 말했습니다. 그는 약물이 승인된 상태를 유지하기를 원하지만 그렇게 될지는 불확실합니다. “내 직감 반응은 설득력이 많이 필요할 것입니다.”
약에 대해 회의적인 사람들도 더 알고 싶어합니다. “나는 더 많은 연구가 있어야 한다고 생각합니다.”라고 최근에 약이 효과가 없다고 생각하여 약 복용을 중단한 볼티모어의 임신한 여성인 Olivette Bennett가 말했습니다. “그것이 그들에게 효과가 있다고 말한 아프리카계 미국인 여성들의 목소리는 어디에 있습니까?”
연방에서 소송 AMAG Pharmaceuticals를 상대로 백인인 Missouri의 Bonds 여사와 다른 원고들은 회사 경영진이 2019년 연구를 정기적으로 검토했지만 여성에게 도움이 될 수 있는 약물로 계속 마케팅했다고 주장했습니다. AMAG 소송을 말했다 FDA 승인 의약품을 광고할 수 있는 제약회사의 권리에 대한 공격에 해당한다고 주장하면서 기각되어야 합니다.
인터뷰에서 Bonds 여사는 2011년 사산 후 세 번의 임신 동안 각각 Makena를 복용하기 시작했다고 말했습니다. 그녀의 첫 두 아들은 36주에 태어났습니다. 총 기간.
그녀는 셋째 아들을 임신하면서 마지못해 약을 먹었다고 말했다. 그녀는 그의 탄생이 무엇보다 빨리 온 것에 낙담했다. 그녀는 이 약이 승인되기 전에 더 많은 연구를 했어야 한다고 말했다. 본즈 부인은 “많은 거짓 희망을 막는 데 도움이 되었을 것이라고 생각합니다.”라고 말했습니다.
