NIH, 환자 지원법에 따라 입증되지 않은 ALS 약물에 자금 지원

워싱턴 — 치명적인 진단을 받고 치료 옵션이 거의 없는 환자들이 승인되지 않은 실험 약물을 얻으려고 할 때 오랫동안 딜레마에 직면했습니다. 누가 비용을 지불할 것인가?

많은 사람들이 자신의 약을 죽어가는 환자에게 무료로 제공하는 것을 꺼리거나 할 수 없지만, 소위 동정적 사용에 대한 자금 지원에 대한 책임은 항상 제약사에 있습니다.

수년간 의회에 로비한 끝에 루게릭병으로 알려진 쇠약해지는 질병을 앓고 있는 환자들은 전례 없는 해결책을 찾았습니다. 바로 연방 정부가 비용을 지불하게 하는 것입니다.

최근 법에 따라 국립보건원(National Institutes of Health)은 승인되지 않은 약물의 동정적 사용(오픈 액세스라고도 함) 프로그램에 환자를 등록하기 위해 약 2,500만 달러를 지출하기 시작할 것입니다. 금요일 발표된 첫 번째 단계는 신경 세포가 독성 단백질을 제거하는 데 도움이 되는 것으로 생각되는 트레할로스(trehalose)라고 불리는 설탕 기반 주사에 대한 환자의 접근을 제공할 것입니다.

기존 약물 시험에 참여할 수 없는 환자만 프로그램에 참여할 수 있습니다. 그리고 치료 및 기저 질환, 근위축성 측삭 경화증(ALS)에 대한 데이터를 수집하기 위해 진행 상황을 추적해야 합니다.

이 이니셔티브는 치료와 연구 사이의 경계를 흐리게 하고 NIH가 제한된 데이터를 산출할 수 있는 연구에서 승인되지 않은 약물에 대해 비용을 지불하는 위치에 놓이게 합니다. ALS 환자에게 중요한 새로운 옵션을 제공하는 동시에 제한된 연방 달러가 결국 다른 질병의 입증되지 않은 치료에 사용될 가능성도 높아집니다.

펜실베니아 대학의 생명윤리학자인 홀리 페르난데스 린치는 “우리는 일반적으로 정부가 효과가 있다는 것을 알기 전까지는 정부가 비용을 지불할 것으로 기대하지 않는다”고 말했다. “그러나 이 나라의 시스템은 우리의 약을 개발하기 위해 제약 회사에 의존하고 있으며 민간 회사는 제품을 무료로 제공하는 사업을 하지 않습니다.”

Fernandez Lynch와 다른 많은 전문가들은 초기 증상 후 일반적으로 3~5년 동안 생존하는 ALS 환자가 직면한 문제에 대한 혁신적인 솔루션으로서 새로운 접근 방식을 지지합니다. 이 질병은 걷고, 말하고, 결국에는 호흡하는 데 필요한 신경 세포를 파괴합니다.

연구원들에 따르면 ALS 환자의 최대 90%는 일반적으로 주요 치료 이점을 나타내기에는 질병이 너무 많이 진행되었기 때문에 전통적인 임상 시험에 적합하지 않습니다. 자격이 있는 환자라도 접근을 위해 경쟁해야 합니다. 최근 한 분석에 따르면 ALS 환자 25,000명을 대상으로 미국에서 2,000건의 임상 시험이 열린 것으로 집계되었습니다.

NIH 프로그램의 수혜자는 환자만이 아닙니다. 정부 자금은 본질적으로 이전에 제약회사가 부담했던 비용을 대체합니다.

한 오랜 환자 옹호자는 재정적 변화에서 문제가 되는 선례를 보고 있습니다.

ALS 환자들에게 접근 확장에 대해 비공식적으로 조언한 예일 대학교 연구원인 Gregg Gonsalves는 “내 생각에 확장된 접근 프로그램에 대한 비용을 부담하는 것은 납세자가 아니라 회사의 책임이라고 생각합니다.”라고 말했습니다. 그러나 회사들은 수년간 환자들을 돌로 막았기 때문에 최후의 수단으로 의회에 갔다”고 말했다.

1980년대와 1990년대에 Gonsalves와 다른 HIV 활동가들은 제약회사들이 실험적 약물에 대한 조기 접근을 제공하도록 압력을 가하는 데 중요한 역할을 했습니다.

ALS 환자들은 해당 분야의 대부분의 회사가 그러한 비용을 감당할 수 없는 소규모 신생 기업이라고 말합니다. 제약회사는 예상치 못한 안전 문제가 승인 기회를 저해할 수 있다는 우려를 포함하여 접근을 거부할 다른 이유가 있습니다.

NIH는 450억 달러 예산의 대부분을 질병의 근본 원인, 치료법 및 잠재적 치료법을 식별하는 데 중점을 둔 초기 단계 연구에 사용합니다.

약물 안전성 추적은 ALS의 다양한 생물학적 측정과 함께 새로운 프로그램의 핵심 측면 중 하나입니다. 그러나 환자들이 의학 연구에 대한 표준 접근 방식인 위약 그룹과 비교되지 않기 때문에 이니셔티브는 약물이 실제로 효과가 있는지 여부를 감지하지 못할 것입니다.

“약물이 기적의 약이 아닌 한 이러한 유형의 연구에서 효과를 볼 가능성은 거의 없습니다.”라고 국립 신경 장애 및 뇌졸중 연구소(National Institute of Neurological Disorders and Stroke)의 Walter Koroshetz 박사가 말했습니다.

이 이니셔티브는 두 명의 전 오바마 백악관 직원이 공동 설립한 비영리 단체인 I AM ALS를 포함하여 환자 옹호자들이 작년에 의회를 통해 추진한 광범위한 법안의 일부입니다.

2017년 진단을 받은 후 아내와 함께 I AM ALS를 시작한 Brian Wallach는 “저는 5년 차이므로 임상 시험에 참여할 자격이 없습니다. 확장된 접근 경로에 대한 자격이 있기를 바랍니다.”라고 말했습니다.

그는 NIH의 새로운 프로그램을 새로운 법률에서 요구하는 대로 연방 조사관이 검토할 “파일럿”이라고 설명합니다.

Wallach는 의회 직원들과 함께 법안을 만드는 데 몇 년을 보냈습니다. 작년에 423대 3으로 하원을 통과했는데, 이는 또한 이 그룹의 정치적 영향력을 강조하는 초당적 성향의 드문 표시였습니다.

광범위한 법안은 식품의약국(FDA)이 약물 개발을 가속화하고 신경퇴행성 질환 연구를 위한 새로운 파트너십을 형성할 계획을 개발할 것을 요구합니다.

이 법안은 소규모 제약회사인 Brainstorm Cell Therapeutics의 줄기세포 치료를 포함한 실험적 치료법에 대한 접근에 대한 환자들의 깊은 좌절감에서 비롯되었습니다.

회사의 200명의 환자에 대한 연구가 2020년에 긍정적인 결과를 나타내지 못한 후 Brainstorm은 소수의 환자가 확장된 접근 하에 계속 주사를 받을 수 있도록 허용했습니다. 그러나 회사 경영진은 Brainstorm에 수익이 없기 때문에 더 큰 프로그램은 실행 불가능하다고 말했습니다.

“우리는 소규모 확장 액세스 프로그램에 수백만 달러를 사용했습니다.”라고 회사 임원인 Mary Kay Turner가 말했습니다. “그래서 우리는 우리가 할 수 있는 최선을 다했지만 그것은 아주 작은 부분에 불과했습니다.”

Brainstorm은 작년에 회사 데이터가 “제안된 임상 혜택을 뒷받침하지 않는다”는 드문 공개 성명에도 불구하고 FDA 승인을 위해 약을 제출할 계획입니다. ALS 환자들이 기관에 수천 통의 전화와 메시지를 보낸 뒤였습니다.

많은 치료법이 효과가 없는 것으로 판명될 수 있지만 Duke University의 Richard Bedlack 박사는 환자가 종종 자체적으로 테스트되지 않은 치료법을 찾는 현재 상황보다 확장된 액세스 프로그램에 참여하는 것이 여전히 바람직하다고 말합니다.

“역사적으로 그들의 유일한 선택은 인터넷에 접속하여 이러한 보충제나 대체 요법을 구입하는 것이었습니다.

NIH가 2,500만 달러의 보조금으로 얼마나 많은 환자를 등록할지는 두고 봐야 합니다. 원래 법에는 4년 동안 1억 달러의 자금이 필요했습니다. 하원 의원들은 아직 상원을 통과하지 못했지만 차기 회계연도 지출 법안에 8천만 달러를 책정했습니다.

현재로서는 NIH의 Koroshetz는 정부가 약물을 만들고 배포하는 비용을 부담하기 때문에 확장된 접근 연구가 다른 NIH 시험보다 더 비쌀 것이라고 지적합니다.

그는 인정했다: “우리가 약에 대해 회사에 전혀 비용을 지불하지 않는 일반적인 보조금과는 조금 다릅니다.”

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AP 통신 보건 및 과학부는 Howard Hughes Medical Institute의 과학 교육부로부터 지원을 받습니다. AP는 모든 콘텐츠에 대해 전적인 책임을 집니다.

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